Διαβήτης τύπου 1: 42χρονος ασθενής παράγει πλέον τη δική του ινσουλίνη – Τι μεταμόσχευση έκανε

Σε αντίθεση με προηγούμενες αντίστοιχες προσπάθειες, αυτή η διαδικασία δεν απαιτούσε φάρμακα για την πρόληψη της ανοσολογικής απόρριψης, σηματοδοτώντας ένα πιθανό ορόσημο στην πολυετή έρευνα για τη θεραπεία του διαβήτη.

Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια αυτοάνοση ασθένεια κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα β-κύτταρα στο πάγκρεας, που παράγουν ινσουλίνη. Αυτό αναγκάζει τους ασθενείς να βασίζονται σε εφ’ όρου ζωής ενέσεις ινσουλίνης. Τώρα, η περίπτωση ενός 42χρονου Σουηδού ασθενούς αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο. Σύμφωνα με τη σχετική μελέτη περίπτωσης που δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine, μια λειτουργική θεραπεία βασισμένη σε κύτταρα, που θα μπορούσε μια μέρα να μειώσει ή ακόμα και να εξαλείψει την ανάγκη για καθημερινή ινσουλίνη σε ορισμένους διαβητικούς.

Αυτό το άρθρο εξηγεί πώς λειτούργησε η θεραπεία, γιατί έχει σημασία και τι θα μπορούσε να σημαίνει για το μέλλον της θεραπείας για τον διαβήτη τύπου 1.

Σε αντίθεση με τις ενέσεις ινσουλίνης, αυτή η θεραπεία αποκατέστησε τη φυσική ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει το σάκχαρο του αίματος, μεταμοσχεύοντας εργαστηριακά καλλιεργημένα κύτταρα, τα οποία λειτουργούν όπως τα φυσικά β-κύτταρα του παγκρέατος.

Οι συμβατικές θεραπείες διαχειρίζονται το σάκχαρο του αίματος, αλλά δεν αντιμετωπίζουν την υποκείμενη αυτοάνοση καταστροφή των β-κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη. Με την πρωτοποριακή μέθοδο που εφαρμόστηκε στον 42χρονο, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων (CRISPR) για να προστατεύσουν τα μεταμοσχευμένα κύτταρα από ανοσολογικές επιθέσεις χωρίς την ανάγκη για δια βίου λήψης ανοσοκατασταλτικών.

Η μεταμόσχευση περιελάμβανε την εισαγωγή στον ασθενή παγκρεατικών κυττάρων, που προέρχονται από βλαστοκύτταρα. Αυτά τα κύτταρα είχαν τροποποιηθεί γενετικά, ώστε να αντιστέκονται στην απόρριψη από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Βασικά χαρακτηριστικά της διαδικασίας:

Οι παραδοσιακές μεταμοσχεύσεις β-κυττάρων, που παράγουν ινσουλίνη, απαιτούν δια βίου λήψη ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων για την πρόληψη της απόρριψης. Αυτά τα φάρμακα ενέχουν σοβαρούς κινδύνους, συμπεριλαμβανομένων λοιμώξεων, νεφρικής βλάβης και καρκίνου.

Με την τροποποίηση των κυττάρων για την αποφυγή της ανοσολογικής ανίχνευσης από τον οργανισμό του διαβητικού λήπτη, οι ερευνητές εξάλειψαν την ανάγκη γι’ αυτά τα φάρμακα, καθιστώντας τη θεραπεία ασφαλέστερη και πιο πρακτική για μακροχρόνια χρήση.

Εάν περαιτέρω δοκιμές επιβεβαιώσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα, οι μεταμοσχεύσεις β-κυττάρων με γενετική επεξεργασία θα μπορούσαν να φέρουν επανάσταση στη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1. Αντί να διαχειρίζονται τα συμπτώματα, οι ασθενείς θα μπορούν να ανακτήσουν μια φυσική, χωρίς φάρμακα ικανότητα παραγωγής ινσουλίνης.

Πιθανές μελλοντικές επιπτώσεις:

Σημαίνει αυτό ότι ο διαβήτης τύπου 1 έχει θεραπευτεί;

Όχι ακόμα. Πρόκειται για μια περίπτωση ενός μόνο ασθενούς και μέρος μιας πρώιμης κλινικής δοκιμής. Αν και τα αποτελέσματα είναι πρωτοποριακά, απαιτείται περισσότερη έρευνα, για να επιβεβαιωθεί η ανθεκτικότητα και η ασφάλεια της διαδικασίας.

Για πόσο καιρό θα συνεχίσουν να λειτουργούν τα μεταμοσχευμένα κύτταρα;

Δεν είναι ακόμη γνωστό. Οι τρέχουσες μελέτες θα παρακολουθούν για πόσο καιρό τα εργαστηριακώς τροποποιημένα β-κύτταρα παραμένουν λειτουργικά και εάν ενδέχεται να είναι απαραίτητες επαναληπτικές μεταμοσχεύσεις.

Θα μπορούσε αυτή η θεραπεία να είναι σύντομα διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς;

Όχι. Απαιτούνται κλινικές δοκιμές μεγάλης κλίμακας πριν από την σχετική έγκριση. Η ευρεία χρήση μπορεί να απέχει ακόμη αρκετά χρόνια.

Υπάρχουν κίνδυνοι με αυτήν τη θεραπεία;

Όπως όλες οι πειραματικές θεραπείες, υπάρχουν κίνδυνοι, συμπεριλαμβανομένων πιθανών ανοσολογικών αντιδράσεων παρά τη γενετική προστασία. Ωστόσο, η απουσία ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων την καθιστά ασφαλέστερη από τις προηγούμενες προσπάθειες.

Ποιοι θα ωφεληθούν περισσότερο από αυτήν τη θεραπεία;

Οι ασθενείς με σοβαρή δυσκολία στη διαχείριση του σακχάρου στο αίμα παρά την εντατική θεραπεία με ινσουλίνη θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο, μόλις η θεραπεία γίνει ευρύτερα διαθέσιμη.

Η περίπτωση του 42χρονου Σουηδού που -πλέον- παράγει τη δική του ινσουλίνη μετά από μεταμόσχευση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων σηματοδοτεί ένα ιστορικό βήμα στην έρευνα για τον διαβήτη τύπου 1. Αποφεύγοντας την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, αυτή η προσέγγιση ξεπερνά ένα από τα μεγαλύτερα εμπόδια για την επιτυχή κυτταρική θεραπεία του διαβήτη.

Αν και είναι ακόμη πειραματική, δημιουργεί πραγματική ελπίδα ότι η θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσε να μετατοπιστεί από τη δια βίου διαχείριση στην πραγματική λειτουργική αποκατάσταση της παραγωγής ινσουλίνης.

Πηγές:
livescience.com
dailymail.co.uk
cdc.gov

Σε αντίθεση με προηγούμενες αντίστοιχες προσπάθειες, αυτή η διαδικασία δεν απαιτούσε φάρμακα για την πρόληψη της ανοσολογικής απόρριψης, σηματοδοτώντας ένα πιθανό ορόσημο στην πολυετή έρευνα για τη θεραπεία του διαβήτη.

Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια αυτοάνοση ασθένεια κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα β-κύτταρα στο πάγκρεας, που παράγουν ινσουλίνη. Αυτό αναγκάζει τους ασθενείς να βασίζονται σε εφ’ όρου ζωής ενέσεις ινσουλίνης. Τώρα, η περίπτωση ενός 42χρονου Σουηδού ασθενούς αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο. Σύμφωνα με τη σχετική μελέτη περίπτωσης που δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine, μια λειτουργική θεραπεία βασισμένη σε κύτταρα, που θα μπορούσε μια μέρα να μειώσει ή ακόμα και να εξαλείψει την ανάγκη για καθημερινή ινσουλίνη σε ορισμένους διαβητικούς.

Αυτό το άρθρο εξηγεί πώς λειτούργησε η θεραπεία, γιατί έχει σημασία και τι θα μπορούσε να σημαίνει για το μέλλον της θεραπείας για τον διαβήτη τύπου 1.

Σε αντίθεση με τις ενέσεις ινσουλίνης, αυτή η θεραπεία αποκατέστησε τη φυσική ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει το σάκχαρο του αίματος, μεταμοσχεύοντας εργαστηριακά καλλιεργημένα κύτταρα, τα οποία λειτουργούν όπως τα φυσικά β-κύτταρα του παγκρέατος.

Οι συμβατικές θεραπείες διαχειρίζονται το σάκχαρο του αίματος, αλλά δεν αντιμετωπίζουν την υποκείμενη αυτοάνοση καταστροφή των β-κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη. Με την πρωτοποριακή μέθοδο που εφαρμόστηκε στον 42χρονο, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων (CRISPR) για να προστατεύσουν τα μεταμοσχευμένα κύτταρα από ανοσολογικές επιθέσεις χωρίς την ανάγκη για δια βίου λήψης ανοσοκατασταλτικών.

Η μεταμόσχευση περιελάμβανε την εισαγωγή στον ασθενή παγκρεατικών κυττάρων, που προέρχονται από βλαστοκύτταρα. Αυτά τα κύτταρα είχαν τροποποιηθεί γενετικά, ώστε να αντιστέκονται στην απόρριψη από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Βασικά χαρακτηριστικά της διαδικασίας:

Οι παραδοσιακές μεταμοσχεύσεις β-κυττάρων, που παράγουν ινσουλίνη, απαιτούν δια βίου λήψη ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων για την πρόληψη της απόρριψης. Αυτά τα φάρμακα ενέχουν σοβαρούς κινδύνους, συμπεριλαμβανομένων λοιμώξεων, νεφρικής βλάβης και καρκίνου.

Με την τροποποίηση των κυττάρων για την αποφυγή της ανοσολογικής ανίχνευσης από τον οργανισμό του διαβητικού λήπτη, οι ερευνητές εξάλειψαν την ανάγκη γι’ αυτά τα φάρμακα, καθιστώντας τη θεραπεία ασφαλέστερη και πιο πρακτική για μακροχρόνια χρήση.

Εάν περαιτέρω δοκιμές επιβεβαιώσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα, οι μεταμοσχεύσεις β-κυττάρων με γενετική επεξεργασία θα μπορούσαν να φέρουν επανάσταση στη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1. Αντί να διαχειρίζονται τα συμπτώματα, οι ασθενείς θα μπορούν να ανακτήσουν μια φυσική, χωρίς φάρμακα ικανότητα παραγωγής ινσουλίνης.

Πιθανές μελλοντικές επιπτώσεις:

Σημαίνει αυτό ότι ο διαβήτης τύπου 1 έχει θεραπευτεί;

Όχι ακόμα. Πρόκειται για μια περίπτωση ενός μόνο ασθενούς και μέρος μιας πρώιμης κλινικής δοκιμής. Αν και τα αποτελέσματα είναι πρωτοποριακά, απαιτείται περισσότερη έρευνα, για να επιβεβαιωθεί η ανθεκτικότητα και η ασφάλεια της διαδικασίας.

Για πόσο καιρό θα συνεχίσουν να λειτουργούν τα μεταμοσχευμένα κύτταρα;

Δεν είναι ακόμη γνωστό. Οι τρέχουσες μελέτες θα παρακολουθούν για πόσο καιρό τα εργαστηριακώς τροποποιημένα β-κύτταρα παραμένουν λειτουργικά και εάν ενδέχεται να είναι απαραίτητες επαναληπτικές μεταμοσχεύσεις.

Θα μπορούσε αυτή η θεραπεία να είναι σύντομα διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς;

Όχι. Απαιτούνται κλινικές δοκιμές μεγάλης κλίμακας πριν από την σχετική έγκριση. Η ευρεία χρήση μπορεί να απέχει ακόμη αρκετά χρόνια.

Υπάρχουν κίνδυνοι με αυτήν τη θεραπεία;

Όπως όλες οι πειραματικές θεραπείες, υπάρχουν κίνδυνοι, συμπεριλαμβανομένων πιθανών ανοσολογικών αντιδράσεων παρά τη γενετική προστασία. Ωστόσο, η απουσία ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων την καθιστά ασφαλέστερη από τις προηγούμενες προσπάθειες.

Ποιοι θα ωφεληθούν περισσότερο από αυτήν τη θεραπεία;

Οι ασθενείς με σοβαρή δυσκολία στη διαχείριση του σακχάρου στο αίμα παρά την εντατική θεραπεία με ινσουλίνη θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο, μόλις η θεραπεία γίνει ευρύτερα διαθέσιμη.

Η περίπτωση του 42χρονου Σουηδού που -πλέον- παράγει τη δική του ινσουλίνη μετά από μεταμόσχευση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων σηματοδοτεί ένα ιστορικό βήμα στην έρευνα για τον διαβήτη τύπου 1. Αποφεύγοντας την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, αυτή η προσέγγιση ξεπερνά ένα από τα μεγαλύτερα εμπόδια για την επιτυχή κυτταρική θεραπεία του διαβήτη.

Αν και είναι ακόμη πειραματική, δημιουργεί πραγματική ελπίδα ότι η θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσε να μετατοπιστεί από τη δια βίου διαχείριση στην πραγματική λειτουργική αποκατάσταση της παραγωγής ινσουλίνης.

Πηγές:
livescience.com
dailymail.co.uk
cdc.gov